Una teràpia CAR-T salva per primera vegada una xiqueta d'11 anys amb una malaltia rara autoimmune a Madrid

La sanitat pública ha tractat amb èxit, per primera vegada en el món, una xiqueta d'onze anys afectada per una malaltia autoimmune molt rara i amb una elevada mortalitat a través de CAR-T, una teràpia de modificació genètica de determinades cèl·lules del sistema immunitari que reconeix i destrueix les canceroses. Esta fita mèdica mundial, aconseguida per professionals sanitaris a Hospital Universitari Públic La Paz (Madrid), s'ha aplicat sobre una pacient pediàtrica que patia una patologia anomenada dermatomiositis anti-MDA5-positiva, ha indicat en una nota de premsa l'administració autonòmica. Es caracteritza pel desenvolupament d'un ràpid i greu mal pulmonar, que comporta una elevada taxa de mortalitat —entre el 30 i el 66%— en els sis primers mesos des de l'aparició i que té una prevalença d'un cas per cada milió d'habitants.

La tècnica s'ha emprat per ús compassiu, quan no hi havia més opcions per a la menor, que es trobava en estat crític en la unitat de vigilància intensiva (UVI). Gràcies a este procediment, usar en casos de leucèmia, fa un any que la malaltia de la menor està en remissió i ja no necessita tractament immunosupressor. La capacitat motora, a més, millora progressivament i durant el dia ja respira per ella mateixa sense necessitat de ventilació mecànica i assistència ventricular extracorpòria.

La coordinadora de la unitat multidisciplinària de malalties minoritàries de La Paz, Rosa Alcobendas, ha precisat que la menuda té ara mateix onze anys, però amb deu va ingressar amb esta dermatomiositis anti-MDA5-positiva, que li va produir una afectació cutània i pulmonar molt severa que la va portar a estar en UCI, dependent d'una màquina, malgrat haver rebut múltiples línies d'immunosupressió. Davant de la gravetat de l'estat de la pacient, es va optar per aplicar-li CAR-T, que no s'havia utilitzat mai en pacients pediàtrics, sinó solament en adults, sobretot per a leucèmia, però també per a algunes malalties autoimmunes, ha agregat Alcobendas. Esta teràpia ha permés a la xiqueta "estar hui viva, a sa casa i ha canviat radicalment el curs de la malaltia. Ha pogut eixir d'un estat infaust per a tindre una situació de normalitat. Actualment, va al col·legi, pot caminar, a penes utilitza oxigen i està sense tractament immunosupressor", ha subratllat.

L'investigador d'IdiPaz Andrés París ha explicat que els tractaments CAR-T van nàixer per a atallar el càncer, concretament la leucèmia limfoblàstica aguda, i "ara veiem nombrosos casos en els quals es fan servir per a malalties autoimmunes". París ha detallat, a més, que a l'Hospital La Paz s'ha aplicat una teràpia CAR-T ARI-0001 per a un cas d'una dermatomiositis anti-MDA5-positiva. La diferència respecte a una altra classe de tractaments és que este "sembla que aconsegueix reiniciar en profunditat una part del sistema immune; en concret, els limfòcits B, que en esta malaltia tenen un paper fonamental", ha ressaltat.

Este assoliment de la sanitat pública madrilenya en col·laboració amb altres administracions, que s'ha publicat la revista científica Med, ha sigut possible gràcies a la implicació d'un equip multidisciplinari conformat per professionals sanitaris de diferents serveis de La Paz: reumatologia, hematooncologia, endocrinologia i nutrició, neurologia, pneumologia, immunologia, medicina interna, rehabilitació i UCI, així com personal de l'institut d'investigació d'este complex sanitari (IdiPaz) i de la unitat de teràpies avançades de la Fundació CRIS contra el Càncer. Entre els participants externs estan l'Hospital Infantil Universitari Niño Jesús (Madrid), l'Hospital Clínic de Barcelona i el Centre Nacional d'Investigacions Oncològiques (CNIO).